Explicado: El Premio Nobel de Química por las tijeras para editar genes

Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna comparten el premio de química de CRISPR, que permite a los científicos 'cortar y pegar' dentro de una secuencia genética. Esto tiene una variedad de usos potenciales, pero también plantea preocupaciones éticas.

Primero, los investigadores crean artificialmente un ARN guía, que ayuda a llevar las tijeras genéticas al lugar del genoma donde se realizará el corte. Para editar un gen, diseñan especialmente una pequeña plantilla de ADN. Cuando la célula repare el corte, utilizará esta plantilla de ADN. Esto cambia el código del genoma. (Johan Jarnestad / La Real Academia Sueca de Ciencias)

Su simplicidad se ha comparado a menudo con el mecanismo 'Cortar-Copiar-Pegar' en cualquier procesador de texto (o probablemente, el mecanismo igualmente común 'Buscar-Reemplazar'), mientras que sus usos pueden potencialmente transformar a los seres humanos y a todas las demás formas de vida. Potencialmente, puede eliminar enfermedades genéticas y de otro tipo, multiplicar la producción agrícola, corregir deformidades e incluso abrir las posibilidades más polémicas de producir 'bebés de diseño' y traer la perfección cosmética. En efecto, todo lo que esté relacionado con el funcionamiento de los genes se puede corregir o 'editar'.

La tecnología CRISPR (abreviatura de las repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas) para la edición de genes ha estado provocando una tremenda emoción desde que se desarrolló en el año 2012, tanto por la promesa que encierra de mejorar la calidad de vida, y los peligros de su mal uso. Desde entonces, cientos de científicos y laboratorios han comenzado a trabajar en la tecnología para una variedad de usos. En los últimos ocho años, la tecnología ha traído una serie de premios y honores para sus desarrolladores. El miércoles culminó con el Premio Nobel de Química para las dos mujeres que comenzaron todo, Emmanuelle Charpentier de Francia, de 52 años, y Jennifer Doudna, de 56 años, la estadounidense.

Posiblemente sea la única vez en la historia del Premio Nobel que dos mujeres han sido declaradas las únicas ganadoras.

La tecnología

Editar o modificar secuencias de genes no es nada nuevo. Ha estado sucediendo desde hace varias décadas, particularmente en el campo de la agricultura, donde varios cultivos han sido modificados genéticamente para proporcionar rasgos particulares.

Pero lo que ha hecho CRISPR es hacer que la edición de genes sea muy fácil y simple, y al mismo tiempo extremadamente eficiente. Y las posibilidades son casi infinitas, dijo Debojyoti Chakraborty, quien trabaja con esta tecnología en el CSIR-Institute of Genomics and Integrative Biology, con sede en Nueva Delhi.

En esencia, la tecnología funciona de una manera simple: localiza el área específica en la secuencia genética que ha sido diagnosticada como la causa del problema, la corta y la reemplaza con una secuencia nueva y correcta que ya no causa el problema. problema.

La tecnología replica un mecanismo de defensa natural en algunas bacterias que usa un método similar para protegerse de los ataques de virus.

Una molécula de ARN está programada para localizar la secuencia problemática particular en la hebra de ADN, y una proteína especial llamada Cas9, que ahora se describe a menudo en la literatura popular como 'tijera genética', se usa para romper y eliminar la secuencia problemática. Una hebra de ADN, cuando se rompe, tiene una tendencia natural a repararse a sí misma. Pero el mecanismo de reparación automática puede conducir a la reaparición de una secuencia problemática. Los científicos intervienen durante este proceso de reparación automática proporcionando la secuencia deseada de códigos genéticos, que reemplaza la secuencia original. Es como cortar una parte de una cremallera larga en algún punto intermedio y reemplazar esa parte con un segmento nuevo.

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Debido a que todo el proceso es programable, tiene una eficiencia notable y ya ha dado resultados casi milagrosos. Hay una gran cantidad de enfermedades y trastornos, incluidas algunas formas de cáncer, que son causados ​​por una mutación genética no deseada. Todos estos se pueden solucionar con esta tecnología. También existen amplias aplicaciones en otros lugares. Las secuencias genéticas de los organismos que causan enfermedades pueden alterarse para hacerlos ineficaces. Los genes de las plantas se pueden editar para que resistan plagas o mejoren su tolerancia a la sequía o la temperatura.

En términos de sus implicaciones, este es posiblemente el descubrimiento más significativo en las ciencias de la vida después del descubrimiento de la estructura de doble hélice de la molécula de ADN en la década de 1950, dijo Siddharth Tiwari del Instituto Nacional de Biotecnología Agroalimentaria con sede en Mohali, quien ha sido utilizando la tecnología CRISPR en genes de planta de banano.

Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, por descubrir las tijeras genéticas CRISPR / Cas9, que pueden usarse para cambiar el ADN de los seres vivos.

Los ganadores

Charpentier y Doudna estaban trabajando de forma independiente cuando tropezaron con diferentes piezas de información que luego se unieron para desarrollar esta tecnología. Charpentier, una bióloga que entonces trabajaba en un laboratorio en Suecia, necesitaba la experiencia de un bioquímico para procesar la nueva información que había obtenido sobre las secuencias genéticas de una bacteria en particular en la que había estado trabajando llamada Streptococcus pyogenes.

Había oído hablar del trabajo de Doudna en la Universidad de California, Berkeley, y los dos se conocieron en una conferencia científica en Puerto Rico en 2011, según un relato publicado en el sitio web del Premio Nobel. Chapentier propuso una colaboración, a la que Doudna estuvo de acuerdo. Luego, sus grupos de investigación colaboraron a larga distancia durante el año siguiente. En un año, habían podido presentar una tecnología revolucionaria de edición de genes.

Varios otros científicos y grupos de investigación también hicieron contribuciones vitales en el desarrollo de esta tecnología. Alguien como Virginijus Siksnys, un bioquímico que trabaja en la Universidad de Vilnius en Lituania, es ampliamente reconocido como co-inventor de esta tecnología. De hecho, Siksnys compartió el Premio Kavli de Nanociencia 2018 con Doudna y Chapentier por esta tecnología. Pero la contribución fundamental de las dos mujeres es indiscutible. Su logro ha sido reconocido a través de varios premios prestigiosos en los últimos años, incluido el Premio Breakthrough en Ciencias de la Vida en 2015 y el Premio Wolf en Medicina a principios de este año.

Ha habido algunos murmullos en la comunidad científica acerca de que el Nobel de Química fue otorgado a los biólogos. Pero aparentemente este no es un fenómeno nuevo. El papel central de la química en las ciencias de la vida - a nivel molecular, la biología es esencialmente química - ha asegurado que recientemente se haya otorgado un número cada vez mayor de premios Nobel por trabajos en el campo de la bioquímica. De hecho, un artículo de investigación publicado a principios de este año ha señalado este cambio gradual en la naturaleza del premio de Química. Según Chemistry World, una revista de noticias publicada por la Royal Society of Chemistry, de los 189 científicos galardonados con el Nobel de Química hasta el momento, 59 habían trabajado en el campo de la bioquímica. Esto fue más que cualquier otra rama de la química.

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Preocupaciones éticas

En noviembre de 2018, un investigador chino en Shenzen causó sensación internacional con su afirmación de que había alterado los genes de un embrión humano que finalmente resultó en el nacimiento de niñas gemelas. Este fue el primer caso documentado de 'bebés de diseño' que se produjo utilizando las nuevas herramientas de edición de genes como CRISPR, y planteó exactamente el tipo de preocupaciones éticas de las que han estado hablando científicos como Doudna.

En el caso de los gemelos chinos, los genes se editaron para garantizar que no se infecten con el VIH, el virus que causa el sida. Este rasgo especial también sería heredado por sus generaciones posteriores. Las preocupaciones no se centraban tanto en la razón por la que se utilizaba la tecnología como en la ética de producir bebés con rasgos genéticos particulares. Los científicos señalaron que el problema en este caso, la potencial infección por el virus del VIH, ya contaba con otras soluciones y tratamientos alternativos. Lo que empeoró las cosas fue que la edición de genes probablemente se realizó sin ningún permiso o supervisión regulatoria. Otros también señalaron que, si bien la tecnología CRISPR era increíblemente precisa, no era 100% precisa y es posible que algunos otros genes también se alteren por error.

La propia Doudna ha estado haciendo campaña para el desarrollo de reglas y pautas internacionales para el uso de la tecnología CRISPR, y ha abogado por una pausa generalizada de este tipo de aplicaciones hasta ese momento.

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